創(chuàng )藥新聲

News

企訊 | 亞盛醫藥提交首個(gè)NDA，曾在美獲孤兒藥資格和快速通道資格
近日，亞盛醫藥宣布向中國國家藥監局（NMPA）提交該公司在研1類(lèi)新藥HQP1351的新藥上市申請（NDA），用于治療伴有T315I突變的慢性髓性白血?。–ML）慢性期和加速期患者。這是亞盛醫藥遞交的首個(gè)NDA，HQP1351也將有望成為中國首個(gè)上市的第三代BCR-ABL抑制劑。作為亞盛醫藥的核心產(chǎn)品，該產(chǎn)品曾在美國獲得孤兒藥資格和快速通道資格，其研究還獲得了2019年ASH“最佳研究”提名。



企訊 | 亞盛醫藥提交首個(gè)NDA，曾在美獲孤兒藥資格和快速通道資格


根據公告，HQP1351是中國首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，并有潛力成為耐藥CML治療的“best-in-class”藥物。該產(chǎn)品對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。
此次亞盛醫藥提交HQP1351的NDA，主要依據該產(chǎn)品兩項關(guān)鍵性注冊臨床研究結果，分別是針對伴有T315I突變的CML慢性期和加速期患者。

CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病。這種疾病一般分為3個(gè)階段，慢性期、加速期和急變期，病程可持續幾年，但到了急變期常常在半年內死亡。格列衛（伊馬替尼）的誕生使這一疾病的治療有了重大突破，但仍然有相當一部分患者面臨耐藥或不耐受問(wèn)題。

BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。HQP1351正是瞄準這一臨床急需和市場(chǎng)空缺的治療領(lǐng)域。

亞盛醫藥董事長(cháng)、CEO楊大俊博士表示：“遞交HQP1351 NDA對亞盛來(lái)說(shuō)是一個(gè)重大的里程碑事件，這將是公司第一個(gè)申請上市的產(chǎn)品，也或將成為中國首個(gè)上市的第三代BCR-ABL抑制劑。對于現有TKI藥物治療無(wú)效的CML患者而言，更安全、有效的治療藥物仍是尚未被滿(mǎn)足的、急需的臨床需求。我們期待HQP1351的上市能打破這一局面，造福更多患者。”
）中具有良好的耐受性，并表現出顯著(zhù)且持久的抗腫瘤活性。87例慢性期CML患者的18個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為94%，在伴有T315I突變的患者中，主要細胞遺傳學(xué)反應（MCyR）率達到了82%，完全細胞遺傳學(xué)反應（CCyR）率高達78%。該研究獲得2019年ASH年會(huì )“最佳研究”（Best of ASH）提名。


企訊 | 亞盛醫藥提交首個(gè)NDA，曾在美獲孤兒藥資格和快速通道資格

截圖來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

根據藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，亞盛醫藥在中國登記開(kāi)展了7項HQP1351的臨床研究，包括兩項在T315I突變的慢性期和加速期的CML患者中開(kāi)展的關(guān)鍵2期臨床試驗。除了CML，研究人員也正在評估它治療胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的潛力。

在美國，HQP1351已獲FDA臨床試驗許可，直接進(jìn)入1b期臨床研究。目前，該產(chǎn)品在的臨床開(kāi)發(fā)也在穩步推進(jìn)中。今年5月，HQP1351相繼在美國獲得孤兒藥資格和快速通道資格，這將加快推進(jìn)HQP1351在美國乃至全球的臨床試驗以及上市注冊的進(jìn)度。

亞盛醫藥已在去年10月登陸港交所。作為該公司核心產(chǎn)品，亞盛醫藥計劃將自全球發(fā)售收取所得款項凈額約42%（約1.27億港元）分配到HQP1351的研發(fā)和商業(yè)化中。同時(shí)，為預備HQP1351的生產(chǎn)，亞盛醫藥還將約3910萬(wàn)港元分配到于蘇州興建GMP生產(chǎn)線(xiàn)。此外，約1510萬(wàn)港元將用于聘請具商業(yè)化經(jīng)驗的高級人員，包括銷(xiāo)售及營(yíng)銷(xiāo)及監管合規，為商業(yè)化HQP1351做準備。

此次為亞盛醫藥在中國遞交的首個(gè)NDA，HQP1351也有望成為該公司首個(gè)獲批上市的產(chǎn)品。我們預祝該產(chǎn)品能順利通過(guò)藥監局審評審批，早日為白血病患者帶來(lái)新的治療選擇。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。


參考資料：

[1]亞盛醫藥核心在研品種HQP1351獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病, Retrieved May 4, 2020, from?https://mp.weixin.qq.com/s/FCDeSlYub8A1eAoUgIKKAg
[2]亞盛醫藥發(fā)布2019年度業(yè)績(jì)：持續加碼創(chuàng )新投入，全球臨床開(kāi)發(fā)全面推進(jìn). Retrieved March 30，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/Yb3zhLTmYf72dApbM1Mi7w

[3]亞盛醫藥官網(wǎng). Retrieved Jun?18, 2020, from?https://www.ascentagepharma.com/