“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-115獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。

胃癌的發(fā)病率在東西方國家呈現較大差異。根據最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數據，2017年美國胃癌的患病人數估計為116,5251，被認為是一種罕見(jiàn)病。但在中國、日本等亞洲國家胃癌發(fā)病率則較高。值得關(guān)注的是，胃癌死亡率居全球惡性腫瘤死亡率的第三位，僅次于肺癌和結直腸癌。在所有因腫瘤導致的死亡中，約有1 / 12可歸因于胃癌2。

依據2020年美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò )(NCCN)胃癌臨床實(shí)踐指南，目前推薦多學(xué)科綜合治療模式來(lái)治療無(wú)法切除的晚期轉移性胃癌患者。然而對于接受二線(xiàn)治療的疾病進(jìn)展患者來(lái)說(shuō)，治療選擇少且預后較差，因此迫切需要新的有效的治療方法3，來(lái)改善疾病進(jìn)展和降低死亡率。

APG-115為亞盛醫藥在研的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開(kāi)多項治療實(shí)體瘤及血液腫瘤的臨床研究，并在治療胃癌的臨床前研究中顯示了相當的潛力。

亞盛醫藥首席醫學(xué)官翟一帆博士表示：“胃癌的治療是全球層面目前尚未完全滿(mǎn)足的臨床需求。此次針對胃癌適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定是APG-115產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者?！?/span>

參考文獻：

關(guān)于A(yíng)PG-115

APG-115是亞盛醫藥自主研發(fā)的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑。APG-115對MDM2具有高度結合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53腫瘤抑制活性。APG-115已在美國啟動(dòng)單藥臨床I期、聯(lián)合帕博利珠單抗治療晚期實(shí)體瘤/轉移性黑色素瘤的臨床Ib/II試驗、單藥或聯(lián)合化療治療唾液腺癌的I/II期等三項臨床研究；作為首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，APG-115在中國也獲批開(kāi)展包括單藥I期研究、單藥或聯(lián)合治療AML/MDS的Ib期研究等臨床試驗。

關(guān)于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種HQP1351已在中國遞交新藥上市申請，該品種獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。公司的另一重要品種APG-2575近期也獲得兩項美國FDA孤兒藥資格認證。