中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市，2021年11月22日—致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物的領(lǐng)先的生物醫藥企業(yè)——亞盛醫藥（6855.HK）近日宣布，歐盟委員會(huì )（EC）日前授予公司1類(lèi)新藥奧雷巴替尼（Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼）孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓細胞白血?。–ML）。這是亞盛醫藥在歐盟獲得的首項孤兒藥資格認定，也是該在研藥物繼獲美國食品和藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定后的第二項孤兒藥認證。
“孤兒藥”又被稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在歐盟，孤兒藥資格認定由歐盟委員會(huì )（EC）根據歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥委員會(huì )(COMP)的積極意見(jiàn)授予。只有用于治療在歐盟發(fā)病率低于5/10000、危及生命或嚴重影響生存質(zhì)量、且治療領(lǐng)域存在巨大未被滿(mǎn)足需求的罕見(jiàn)疾病的藥物，才能在歐盟被授予孤兒藥資格認定。而獲此認定的藥物必須通過(guò)足夠的非臨床和臨床數據表明其能夠帶來(lái)比現有已獲批療法更大的獲益。為鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)，歐盟提供了一系列激勵措施。奧雷巴替尼獲此項孤兒藥認定，將有助于該藥物在歐盟的后續研發(fā)和商業(yè)化開(kāi)展等方面享受積極的政策支持，包括臨床研究計劃援助、相關(guān)費用減免、特別是在批準上市后可享有10年市場(chǎng)獨占權。
CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發(fā)病率為2.43/10000[1]。隨著(zhù)靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代藥物BCR-ABL TKI對CML的治療具有顯著(zhù)的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
奧雷巴替尼是亞盛醫藥原創(chuàng )1類(lèi)新藥，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治療對一代、二代TKI耐藥的CML，特別是對T315I突變的CML患者在臨床試驗中顯現良好的療效。目前，該品種在中國的新藥上市申請(NDA)已在審批過(guò)程中，用于治療伴有T315I突變的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，極有望成為中國首個(gè)、全球第二個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL TKI。奧雷巴替尼還獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入突破性治療品種，擬治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者。而在美國，該品種已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格；此外，奧雷巴替尼的臨床試驗進(jìn)展自2018年開(kāi)始，連續四年入選美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )口頭報告，并榮獲2019 ASH年會(huì )“最佳研究”的提名。
亞盛醫藥首席醫學(xué)官翟一帆博士表示：“在CML治療領(lǐng)域，全球各國都存在未被完全滿(mǎn)足的臨床需求。因此，自?shī)W雷巴替尼的臨床數據首次公布，就吸引了各國血液學(xué)界的巨大關(guān)注。此次獲EC授予的孤兒藥資格，既是對奧雷巴替尼初顯療效和安全性數據認可，也是該在研藥物產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。而作為亞盛醫藥在歐盟獲得的第一項孤兒藥資格認定，它表明公司在海外的布局日趨深入。借助歐盟相關(guān)政策的扶持，我們將進(jìn)一步加速這一在研藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)和產(chǎn)品上市，我由衷地希望奧雷巴替尼這一中國原創(chuàng )、世界領(lǐng)先的在研創(chuàng )新藥能早日惠及全球患者?！?/span>
關(guān)于亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開(kāi)發(fā)階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個(gè)已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段的1類(lèi)小分子新藥產(chǎn)品管線(xiàn)，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開(kāi)發(fā)品種的創(chuàng )新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開(kāi)展40多項I/II期臨床試驗。公司先后承擔多項國家科技重大專(zhuān)項，其中“重大新藥創(chuàng )制”專(zhuān)項5項，包括1項“企業(yè)創(chuàng )新藥物孵化基地”及4項“創(chuàng )新藥物研發(fā)”，另外承擔“重大傳染病防治”專(zhuān)項1項。用于治療耐藥性慢性髓性白血病的核心品種奧雷巴替尼已在中國遞交新藥上市申請，并獲納入優(yōu)先審評和突破性治療品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道及孤兒藥認證資格。截至目前，公司共有4個(gè)在研新藥獲得12項FDA和1項歐盟孤兒藥認證資格。
憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進(jìn)行知識產(chǎn)權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學(xué)中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫藥公司、學(xué)術(shù)機構達成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng )新藥研發(fā)與臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗的國際化人才團隊，同時(shí)，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進(jìn)公司產(chǎn)品管線(xiàn)的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿(mǎn)足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無(wú)論是否出現新資料、未來(lái)事件或其他情況，我們并無(wú)責任更新或公開(kāi)修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實(shí)際未來(lái)業(yè)績(jì)或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來(lái)發(fā)展而出現變動(dòng)。
[1] GBD 2019 Diseases and Injuries Collaborators Supplementary