2021年12月17日，精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，利用其獨特的生物標志物發(fā)現平臺，成功發(fā)現針對復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的一種組合藥物的基因療法DB107的全新生物標志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7），DGM7有望成為基因治療領(lǐng)域的首個(gè)預測性生物標志物。

DB107是一種包括了基因治療載體Toca 511和小分子化療藥Toca FC的新型組合療法。Toca 511是一種逆轉錄病毒復制載體（RRV），能夠選擇性地感染癌癥細胞，將胞嘧啶脫氨酶（CD）的基因選擇性地遞送入癌細胞。這意味著(zhù)被感染的癌細胞會(huì )選擇性攜帶CD基因并產(chǎn)生CD。Toca FC是一種口服前延長(cháng)釋放藥5-氟胞嘧啶（5-FC），當它遇到CD時(shí)，它能夠轉化成抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5-FU）。5-FU能直接殺死癌細胞和免疫抑制性骨髓細胞，從而激活免疫系統對抗癌癥并消滅腫瘤。

在Tocagen使用DB107針對復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的國際Ⅲ期臨床試驗中，DB107展現出良好的安全性及耐受性，但在整體人群中DB107并沒(méi)有顯現出優(yōu)于標準療法的藥效。索元生物于2020年從Tocagen收購了DB107及其RRV基因治療平臺，經(jīng)過(guò)一年多的探索，發(fā)現了DGM7可作為DB107的預測性生物標志物。在DB107試驗組中，DGM7陽(yáng)性的患者的總體生存率顯著(zhù)優(yōu)于DGM7陰性患者，同時(shí)也顯著(zhù)優(yōu)于采用標準治療的患者。HGG中的大部分為膠質(zhì)母細胞瘤（GBM），GBM至今仍是最難治療、預后最差的腫瘤之一，復發(fā)性GBM的攻擊性尤其高，歷史數據顯示現有療法下復發(fā)性GBM的中位生存期僅為9.3個(gè)月左右，因此這一領(lǐng)域存在著(zhù)長(cháng)期、嚴重未被滿(mǎn)足的臨床需求。DGM7有望作為作為伴隨診斷識別出DB107的潛在獲益人群，拯救這部分復發(fā)性GBM患者的生命。

繼此前成功發(fā)現2個(gè)腫瘤治療藥物的生物標志物、1個(gè)中樞神經(jīng)系統疾病藥物的生物標志物，DGM7是索元生物所擁有的獨特的生物標志物發(fā)現平臺（DGM平臺）在基因治療領(lǐng)域的突破。作為基因治療DB107的生物標志物，DGM7是索元生物DGM平臺在小分子藥物之外的成功案例，再次證明了DGM平臺的可持續性和可擴展性。

除針對復發(fā)性GBM的DB107外，索元生物針對初治GBM患者的DB102目前正在開(kāi)展國際多中心Ⅲ期臨床試驗，該試驗目前正在中國、美國以及加拿大的多個(gè)臨床試驗中心入組受試者，預計2023年中期分析，2025年揭盲。索元生物已在GBM這一嚴重未被滿(mǎn)足臨床需求的領(lǐng)域中實(shí)現了層次化、多元化的布局，占據了全球領(lǐng)先地位。

關(guān)于索元生物

索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（First-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。