“每一個(gè)小群體都不該被放棄?！毙履暌潦?，江西一位罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥患兒在省兒童醫院接受醫保福利藥物注射的新聞刷屏了朋友圈，也加深了大家對罕見(jiàn)病群體的關(guān)注。據中國國家藥監局（NMPA）官網(wǎng)顯示，盛世泰科仿制藥特立氟胺片近日正式在中國獲批。根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）優(yōu)先審評公示，該藥本次獲批適應癥為復發(fā)型多發(fā)性硬化，這是我國首個(gè)獲批上市的國產(chǎn)特立氟胺。
?圖片來(lái)源：NMPA
多發(fā)性硬化（MS）是一種終身、慢性、進(jìn)展性疾病，全球有超過(guò)230萬(wàn)人患多發(fā)性硬化，發(fā)病率約為0.03%，我國有超過(guò)3萬(wàn)名患者。其病因源于自身免疫系統的病變，引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦以及視神經(jīng)功能受到損害，患者的神經(jīng)系統殘疾逐漸加重，喪失自理能力、失明甚至失去生命。根據權威機構的研究表明，多發(fā)性硬化癥無(wú)法治愈，患者要與疾病共生。因此越早治療，越能夠更好控制患者疾病活動(dòng)，同時(shí)減少不可逆的神經(jīng)損傷發(fā)生。
根據病程，MS可分為復發(fā)緩解型（RRMS）、繼發(fā)進(jìn)展型（SPMS）、原發(fā)進(jìn)展型（PPMS）和進(jìn)展復發(fā)型（PRMS）四型，其中80% RRMS可發(fā)展為SPMS。2018年5月，多發(fā)性硬化被納入中國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
盛世泰科研發(fā)的特立氟胺是一種具有抗炎作用的免疫調節劑，可抑制二氫乳清酸脫氫酶，該酶是一種參與嘧啶從頭合成的線(xiàn)粒體酶。研究表明，該藥治療MS的作用機制，可能與中樞神經(jīng)系統中活化淋巴細胞數量的減少有關(guān)。
特立氟胺原研藥（商品名：Aubagio）于2018年7月在中國獲批上市，用于治療復發(fā)型MS。特立氟胺原研藥由賽諾菲開(kāi)發(fā)，據賽諾菲2020年財報顯示，Aubagio上市后銷(xiāo)售額持續增長(cháng)達20.45億歐元，兒科適應癥的獲批有望成為Aubagio銷(xiāo)售額新的增長(cháng)動(dòng)力。值得關(guān)注的是，2020年8月，該藥又在中國獲批用于治療臨床孤立綜合征（CIS）。
盛世泰科早在FDA批準該藥之時(shí)就從減少患者病情的復發(fā)、延緩殘疾進(jìn)展的目的出發(fā)，開(kāi)始立項研發(fā)，以期盡早讓病人用上國際最新的好藥。盛世泰科除關(guān)注罕見(jiàn)病藥物研發(fā)外，還致力于降糖和抗腫瘤藥物研發(fā)。
其實(shí)罕見(jiàn)病，并不罕見(jiàn)。但無(wú)藥可醫，才是罕見(jiàn)病患者難以言說(shuō)的痛楚。隨著(zhù)盛世泰科特立氟胺的上市，我們離不放棄每一個(gè)小群體的目標又更近了一步。?