2022年1月20日，致力于開(kāi)發(fā)化學(xué)誘導成體細胞藥物的武漢睿健醫藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“睿健醫藥”）宣布完成近億元A+輪融資。據悉，本輪融資由長(cháng)江證券創(chuàng )新投資領(lǐng)投。
公開(kāi)信息顯示，睿健醫藥是全球首家專(zhuān)注于高效化學(xué)小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調控機制研究及轉化，睿健醫藥已搭建了以小分子化學(xué)誘導為基礎的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺，并進(jìn)行了全方位、系統性的專(zhuān)利布局，著(zhù)重面向特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統疾病開(kāi)發(fā)具備自主知識產(chǎn)權的通用型（off-the-shelf）細胞藥物。
而此次融資的落地，則將主要用于推動(dòng)睿健醫藥面向帕金森病的在研管線(xiàn)——NouvNeu001開(kāi)展臨床一期工作的開(kāi)展，并同時(shí)支持公司后續在研管線(xiàn)——NS001在中美新藥臨床研究(IND)雙申報。
在“牽手”市場(chǎng)資本的同時(shí)，睿健醫藥還在近日與丹納赫生命科學(xué)中國區簽署戰略合作協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng )新的基于A(yíng)I平臺化學(xué)誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。
創(chuàng )新性細胞藥物研發(fā)模式
隨著(zhù)人口老齡化，神經(jīng)退行性疾病如帕金森癥等發(fā)病率快速升高，已經(jīng)成為威脅中國乃至全球人類(lèi)健康的重大疾病。相關(guān)疾病也嚴重地影響了病人及家屬的生活質(zhì)量，給社會(huì )造成負擔。
“傳統的藥物和手術(shù)療法對于很多疾病有極大的局限性，而細胞治療其獨特的治療方式是對傳統療法的有利補充?！眳⑴c了睿健醫藥此次A+輪融資的長(cháng)江證券創(chuàng )新投資合伙人嚴軒博士即指出，干細胞行業(yè)經(jīng)過(guò)幾十年的探索和發(fā)展，理論及產(chǎn)業(yè)化相關(guān)技術(shù)均日趨成熟。睿健醫藥的創(chuàng )始人在行業(yè)中深耕多年，對于各類(lèi)細胞的定向分化經(jīng)驗豐富，在帕金森癥領(lǐng)域更是國內領(lǐng)先。公司平臺化的技術(shù)以及低成本、標準化的生產(chǎn)方式，有望為更多患者帶來(lái)療效確切且可以負擔的一系列新藥。
據介紹，所謂的誘導多能干細胞藥物，其本質(zhì)是將已經(jīng)分化成熟的人體細胞，脫分化還原成類(lèi)似于胚胎干細胞的誘導多能干細胞（IPSC），并在此基礎通過(guò)生物技術(shù)手段或者是化學(xué)手段，將其轉化為成熟的功能細胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來(lái)源的神經(jīng)細胞移植，誘導神經(jīng)細胞藥物不存在倫理問(wèn)題，避免了細胞異體使用風(fēng)險，同時(shí)也保證了神經(jīng)細胞的充足供給。
目前睿健醫藥不僅實(shí)現了包括人體血液細胞、皮膚細胞、尿液脫落上皮細胞及肝臟細胞向多能干細胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細胞向神經(jīng)細胞，肝臟細胞，以及其他細胞的純化學(xué)分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細胞重構再利用，填補已損傷與或出現退行的功能細胞。
雖然作用原理清晰，但細胞藥物復雜的藥物形式，令其研發(fā)難度極大。
為此，睿健醫藥選擇自主開(kāi)發(fā)了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養基的多功能干細胞產(chǎn)品開(kāi)發(fā)平臺，以完成誘導多能干細胞的高效轉化。憑借AI技術(shù)展開(kāi)的大量測序，睿健醫藥可以完成誘導多能干細胞與轉化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內普遍忽視的關(guān)鍵問(wèn)題。
而在確定了細胞轉化的驅動(dòng)性基因后，睿健醫藥則會(huì )通過(guò)靶點(diǎn)尋找能夠與基因匹配結合、并誘導細胞轉化的小分子藥物。最終，只需要少數合適的化學(xué)小分子與純化學(xué)基礎培養基的簡(jiǎn)單組合，睿健醫藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉化。此外，睿健醫藥也進(jìn)一步在這一平臺上深入挖掘，利用化學(xué)小分子抑制MHC通路的發(fā)育，從而建立了國際首屈一指通用型細胞誘導平臺。
由于細胞轉化完全處于內在基因的自然驅動(dòng)，也讓睿健醫藥產(chǎn)出的細胞藥物轉化率極高。以公司帕金森病在研管線(xiàn)NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達99%以上，完美復刻了目標細胞的功能與特質(zhì)。
曾參與過(guò)睿健醫藥A輪融資的金沙江聯(lián)合資本潤璞醫療基金合伙人汪曉燕博士也表示，在細胞治療領(lǐng)域，轉分化具有廣泛的應用前景?！邦＝♂t藥從源頭開(kāi)發(fā)轉分化方案，并且形成了一套獨特的化學(xué)誘導體系，而且獨創(chuàng )了基于發(fā)育生物學(xué)MHC抑制的方法，體現出睿健醫藥原創(chuàng )精神以及戰略的前瞻性?！?/span>
值得一提的是，睿健醫藥創(chuàng )新性的細胞藥物研發(fā)模式已經(jīng)引起了國際科學(xué)儀器巨頭丹納赫（Danaher）的注意。
就在此次A+輪融資落地前，睿健醫藥就與丹納赫生命科學(xué)中國區簽署戰略合作協(xié)議，在全球突破性細胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)領(lǐng)域開(kāi)展密切合作。根據協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng )新的基于A(yíng)I平臺化學(xué)誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。
“睿健在新藥研發(fā)過(guò)程中，使用了許多其他細胞藥物公司不會(huì )使用的器材，這引起了我們上游器材供貨商丹納赫的好奇。實(shí)地參觀(guān)后，丹納赫也發(fā)現我們將一些器材使用在了全新的應用場(chǎng)景中，并且取得了非常好的效果，這才促成了此次合作?！?/span>睿健醫藥聯(lián)合創(chuàng )始人魏君博士表示。
攜手丹納赫探索細胞藥物臨床應用邊界
國際科學(xué)儀器巨頭的加入無(wú)疑也將為睿健醫藥新藥研發(fā)質(zhì)量及效率帶來(lái)提升。
據丹納赫生命科學(xué)中國區戰略及戰略市場(chǎng)總監周偉華女士介紹，此次戰略合作中，丹納赫將積極參與睿健醫藥未來(lái)多方向平臺的建設，提供包括但不限于生命科學(xué)研究、效應化合物開(kāi)發(fā)和篩選、多組學(xué)細胞機理研究、多物質(zhì)篩選等相關(guān)先進(jìn)檢測儀器和技術(shù)儲備；協(xié)助武漢睿健提高平臺建設的效率和實(shí)際應用解決方案的能力；支持睿健醫藥打造有特色的創(chuàng )新管線(xiàn)藥物研發(fā)和生產(chǎn)基地；全面支持睿健醫藥未來(lái)規劃與發(fā)展，以期共同推進(jìn)中國生命科學(xué)研究的創(chuàng )新發(fā)展。
“未來(lái)睿健細胞藥物研發(fā)過(guò)程中的化學(xué)誘導環(huán)節，化學(xué)小分子高通量篩選環(huán)節的效率都有望隨著(zhù)新的檢測儀器到來(lái)得到提升?！?/span>魏君介紹稱(chēng)，雙方將為具有全球開(kāi)創(chuàng )性的生命科學(xué)應用提供示范作用，攜手持續推進(jìn)生命科學(xué)新技術(shù)在突破性藥物開(kāi)發(fā)中的應用和發(fā)展。
據介紹，針對適用于帕金森疾病的NouvNeu001，睿健醫藥剛剛向中國衛健委提交了研究者發(fā)起的臨床實(shí)驗備案。預計在2022年一季度就將開(kāi)啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報。其余適用于脊髓損傷、腦卒中等細胞藥物也均已完成基礎研究和相關(guān)專(zhuān)利授權。
然而，睿健醫藥自主研發(fā)的細胞藥物用途還不僅于此。據公司官網(wǎng)信息顯示，成立短短四年多來(lái)，睿健醫藥已快速完成了九條研發(fā)管線(xiàn)的布局。除上述面向神經(jīng)退行性疾病的細胞藥物外，公司還在視神經(jīng)病變、糖尿病視網(wǎng)膜病變、肌萎縮側索硬化等領(lǐng)域探索細胞藥物治療的可能。此次近億元A+輪融資未來(lái)的投向之一，即是支持公司后續在研管線(xiàn)——NS001開(kāi)啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報。
正是基于對細胞藥物應用的不懈研究和創(chuàng )新性的新藥研發(fā)方式，睿健醫藥也在近期被全國高新技術(shù)企業(yè)認定管理工作領(lǐng)導小組認定為“國家級高新技術(shù)企業(yè)”。
“近20年間，各種針對腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產(chǎn)生神經(jīng)疾病卻鮮有藥企問(wèn)津。睿健希望憑借自己掌握的技術(shù)，開(kāi)發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應癥的普惠臨床級細胞治療產(chǎn)品，并將細胞藥物應用拓展至其他臨床未滿(mǎn)足需求上?！?/span>魏君表示。