2022年2月11日，本草被投企業(yè)澤輝生物開(kāi)發(fā)的CAStem細胞注射液（受理號CXSL2101443）正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的藥物臨床試驗批準，該臨床研究適應癥為急性呼吸窘迫綜合征。

此次IND獲批，是澤輝生物的人胚干細胞技術(shù)平臺的新的里程碑事件，由此澤輝生物已有四款多能干細胞產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，分別進(jìn)行局部給藥和系統給藥，標志著(zhù)澤輝生物進(jìn)入臨床驗證的快車(chē)道。

干細胞是一種可以自我更新以及分化的細胞，具有獨特的自我復制能力和再生發(fā)育成各類(lèi)組織器官的潛能，這一特性使其成為潛在用于醫學(xué)治療的重要工具。

澤輝生物是國內領(lǐng)先的以多能干細胞藥物研發(fā)和細胞制備為主業(yè)的臨床階段生物制藥企業(yè)，也是國內唯一使用臨床級別人胚干細胞的企業(yè)。公司在人胚干細胞（Embryonic stem cell，ESC）與誘導多功能干細胞（induced pluripotent stem cell , iPSC）兩個(gè)領(lǐng)域均有布局，核心團隊擁有多項從PSC分化成不同功能細胞的技術(shù)，包括向多巴胺神經(jīng)元細胞、胰腺細胞、以及Purkinje小腦細胞分化的技術(shù)。尤其在ESC領(lǐng)域，澤輝生物和中國科學(xué)院干細胞與再生醫學(xué)研究院于2019年6月達成戰略合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)中國自主知識產(chǎn)權的干細胞藥品。

CAStem細胞注射液，是一種由免疫和基質(zhì)調節細胞組成的注射類(lèi)產(chǎn)品，其主要成分為M類(lèi)細胞（類(lèi)似MSCs的細胞），由臨床級人胚干細胞分化而來(lái)。2020年3月，CAStem細胞注射液?jiǎn)?dòng)用于治療新冠病毒致呼吸窘迫綜合征和新冠肺炎相關(guān)肺纖維化的臨床I/II期研究。2021年9月，CAStem細胞注射液獲得批準開(kāi)展針對半月板損傷的臨床試驗。

此次獲批的臨床試驗，針對的適應癥是急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）。ARDS是常見(jiàn)的呼吸系統危重癥，主要臨床表現為呼吸困難和難治性低氧血癥。ARDS 可由肺炎、膿毒癥、創(chuàng )傷或其他事件引起，在危重護理環(huán)境中是發(fā)病和死亡的主要原因。在歐洲、美國和日本，每年約有40-50萬(wàn)患者受到此病影響。目前臨床上缺乏特效治療手段或藥物，干細胞的修復治療優(yōu)勢明顯。

CAStem細胞注射液與MSCs相比，在純度、均一性、功能等方面有明顯優(yōu)勢，將進(jìn)一步推動(dòng)干細胞藥物的臨床研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。澤輝生物在北京中關(guān)村科技園建成了2400平米的GMP生產(chǎn)基地，從設計、施工到運行，均達到國際細胞治療產(chǎn)業(yè)的先進(jìn)標準，完全能夠滿(mǎn)足現階段為國內患者提供安全、可靠和高質(zhì)量干細胞藥物的需求。

國際知名咨詢(xún)機構弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）在其最新的行業(yè)研究中提到“目前已經(jīng)進(jìn)入臨床階段的治療類(lèi)干細胞產(chǎn)品主要分成兩個(gè)來(lái)源，成體干細胞和多能干細胞。全球雖然已有14款干細胞產(chǎn)品在不同國家獲批上市，但其均來(lái)源于成體干細胞，成體干細胞來(lái)源的干細胞產(chǎn)品存在著(zhù)批間工藝穩定性的問(wèn)題，而多能干細胞是干細胞產(chǎn)品批間工藝穩定的唯一和最優(yōu)解決方案?！盵1]文章提到，澤輝生物是目前中國唯一獲批臨床的“多能干細胞藥企”。

[1] 《多能干細胞成藥潛能突出，開(kāi)創(chuàng )干細胞藥物新紀元》，藥時(shí)代