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項目進(jìn)展 | 睿健醫藥“擎旗” 國內首個(gè)帕金森領(lǐng)域多能干細胞衍生藥物IND受理
2022年4月11日，全球迎來(lái)了第25個(gè)“世界帕金森病日”，據帕金森這一常見(jiàn)神經(jīng)功能障礙疾病的首次發(fā)現已逾200年。目前我國帕金森病患者已超三百萬(wàn)人，其中，65歲以上人群患病率為1.7%；預計到2030年，患病人數將達到500萬(wàn)人，幾乎占到全球患病人數的一半。面對廣大的帕金森患者群體，新藥研發(fā)企業(yè)也在不斷探索針對這一疾病的相關(guān)解決方案。


2022年的“世界帕金森日”，武漢睿健醫藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“睿健醫藥”）就正式向國家藥審中心提交了帕金森研發(fā)管線(xiàn)NouvNeu001的IND申請，4月27日，國家藥審中心正式受理了這一申請。

臨床前數據顯示，通過(guò)睿健醫藥自研的高效化學(xué)小分子誘導功能細胞再生技術(shù)，NouvNeu001 移植入體內后可高效轉化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺遞質(zhì)，并與體內原有神經(jīng)元形成神經(jīng)連接，產(chǎn)生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。為帕金森疾病提供了一條嶄新的細胞藥物臨床治療路徑。

值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也讓睿健醫藥正式成為國內首家、國際上第二家在帕金森領(lǐng)域多能干細胞衍生藥物臨床申請獲得受理的生物醫藥公司,僅次于拜耳旗下的BlueRock。

在研管線(xiàn)IND受理帶來(lái)帕金森治愈“新希望”
“手震顫外，麻痹、眩暈、身體僵硬，以及失去語(yǔ)言控制能力，他想盡辦法掩蓋自己的病癥，卻也不得不面對自己已經(jīng)進(jìn)入疾病王國的事實(shí)”。

曾任吉森大學(xué)社會(huì )學(xué)教授的赫爾穆特·杜比爾用堅韌的筆觸，在《你好，帕金森》中這樣描寫(xiě)自己罹患帕金森后的真實(shí)生活狀態(tài)。這一切，均源于腦部分泌多巴胺遞質(zhì)的多巴胺能神經(jīng)元的大量死亡。

遺憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明確，目前臨床仍缺乏有效的手段逆轉腦部多巴胺能神經(jīng)元持續死亡的趨勢。而隨著(zhù)人口老齡化趨勢的加深，帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病發(fā)病率也在快速升高，不僅嚴重影響患者生活質(zhì)量，也給家屬、國家醫保造成重大負擔。

而此次NouvNeu001 IND申報順利獲得受理，無(wú)疑為帕金森臨床治療帶來(lái)了新的希望。

作為全球最早專(zhuān)注研究高效化學(xué)小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司，睿健醫藥以再生醫學(xué)為基礎，建立誘導多能干細胞（iPSC）產(chǎn)品開(kāi)發(fā)平臺。NouvNeu001即利用該平臺，將誘導多能干細胞作為“種子”，培養獲得健康的多巴胺神經(jīng)前體細胞，然后將之植入病灶部位，以此來(lái)彌補多巴胺能神經(jīng)元的不足。

這類(lèi)前體細胞除了能夠分泌多巴胺這類(lèi)遞質(zhì)之外，還可進(jìn)一步分泌多種蛋白及小核酸來(lái)改善帕金森病灶，為移植到腦部的細胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境。

基于以上策略，NouvNeu001得以高效促進(jìn)患者運動(dòng)及其他功能的恢復。

“傳統的藥物和手術(shù)療法對于很多疾病有極大的局限性，而細胞治療其獨特的治療方式是對傳統療法的有利補充?！眳⑴c了睿健醫藥A+輪融資的長(cháng)江證券創(chuàng )新投資合伙人嚴軒博士如此評價(jià)。

從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來(lái)看，使用NouvNeu001的各類(lèi)試驗動(dòng)物在給藥四周后，不僅行為學(xué)功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著(zhù)提升。相比之下，全球范圍內同類(lèi)藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的藥理藥效具有顯著(zhù)優(yōu)勢。

“此次NouvNeu001 IND申報順利獲得受理體現出睿健醫藥團隊的高效執行力。在研發(fā)過(guò)程中，我們充分考慮未滿(mǎn)足的臨床需求，始終以患者的利益為主要目標，對產(chǎn)品進(jìn)行了充分的科學(xué)性以及嚴格的安全性評估?！鳖＝♂t藥聯(lián)合創(chuàng )始人兼CEO魏君博士如此表示。

化學(xué)誘導平臺型公司潛力迸發(fā)
帕金森在研管線(xiàn)IND申報獲得受理的背后，是睿健醫藥搭建的以化學(xué)誘導為核心的復合型研發(fā)體系，并建立了多個(gè)國際首創(chuàng )技術(shù)平臺。

目前，利用多平臺模塊化靈活融合的方式，睿健醫藥正打造出以核心數據平臺為中心的多藥物形式、多管線(xiàn)、多驅動(dòng)的創(chuàng )新研發(fā)模式，快速完成了包括此次順利遞交IND的NouvNeu001在內數條研發(fā)管線(xiàn)的布局，具有極大的延展性。

公司官網(wǎng)信息顯示，成立短短四年多來(lái)，睿健醫藥已快速完成了多條研發(fā)管線(xiàn)的布局。除面向帕金森疾病、脊髓損傷、腦卒中等神經(jīng)退行性疾病的細胞藥物外，公司還在視神經(jīng)病變、糖尿病視網(wǎng)膜病變、肌萎縮側索硬化，肝臟代謝等領(lǐng)域探索細胞藥物治療的可能。

相關(guān)技術(shù)平臺的價(jià)值還不止于此，據魏君介紹，公司搭建的技術(shù)平臺中還囊括了“化合物-蛋白靶點(diǎn)-組織發(fā)育-疾病治療”的多維度整合數據庫，并應用網(wǎng)絡(luò )可視化、知識問(wèn)答、機器學(xué)習模型等工具，構建元數據整合平臺（iReMeta），對于揭示人類(lèi)發(fā)育圖譜的關(guān)鍵分子與靶點(diǎn)，明確疾病治療機理具有重要意義。

此外，面對未來(lái)的復雜藥物開(kāi)發(fā)，睿健醫藥還建立了包括CRISPR、TALEN等多種基因編輯工具在內的高通量基因編輯平臺iReDita。除目前日趨完善的化學(xué)誘導的細胞藥物平臺之外，睿健醫藥還搭建了基于化學(xué)誘導的復雜藥物開(kāi)發(fā)平臺（iReCena），旨在挖掘細胞衍生物在多種適應癥中的治療潛力。
項目進(jìn)展 | 睿健醫藥“擎旗” 國內首個(gè)帕金森領(lǐng)域多能干細胞衍生藥物IND受理
（睿健醫藥藥物體系）

仰賴(lài)公司自研的多個(gè)國際首創(chuàng )技術(shù)平臺，睿健醫藥已然成為了一家平臺型公司，自研技術(shù)平臺的優(yōu)勢也在逐步轉化為公司發(fā)展的競爭優(yōu)勢。

公開(kāi)信息顯示，睿健醫藥在2021年8月到2022年1月不到半年的時(shí)間里，連續斬獲A輪與A+輪兩筆近億元融資。并在A(yíng)+輪融資落地前，與丹納赫生命科學(xué)中國區簽署戰略合作協(xié)議，在全球突破性細胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)領(lǐng)域開(kāi)展密切合作。

根據協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng )新的基于A(yíng)I平臺化學(xué)誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。

另外，在接連獲得多輪融資加持的同時(shí)，睿健醫藥也在去年8月正式遷往總占地規模4,000平方米的研發(fā)生產(chǎn)新址，完成了公司的場(chǎng)地及硬件升級，加快了管線(xiàn)研發(fā)速度。

公司也將繼續完善全流程創(chuàng )新研發(fā)生產(chǎn)體系，通過(guò)上下游產(chǎn)業(yè)鏈的合作以及與丹納赫共建示范實(shí)驗室，打造細胞藥物工業(yè)級的研產(chǎn)一體化設計與配置標桿。
項目進(jìn)展 | 睿健醫藥“擎旗” 國內首個(gè)帕金森領(lǐng)域多能干細胞衍生藥物IND受理
（睿健醫藥工業(yè)化生產(chǎn)布局）

“實(shí)際上，在此次IND的過(guò)程中，睿健醫藥已同步完成臨床即用型全套技術(shù)儲備，充分考慮存儲及物流穩定性的產(chǎn)品設計，兼顧了國際化供應和物流要求”魏君表示。

關(guān)于睿健醫藥
睿健醫藥（iRegene Therapeutics）專(zhuān)注于新一代AI+化學(xué)誘導的細胞治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，旨在為'無(wú)法治愈'的疾病提供全新的解決方案，目前，睿健醫藥自主知識產(chǎn)權的化學(xué)誘導的藥物管線(xiàn)覆蓋神經(jīng)退行性疾病，代謝系統疾病，遺傳病及罕見(jiàn)病等多個(gè)領(lǐng)域，其首條管線(xiàn)將于2022年展開(kāi)人體臨床試驗。作為純化學(xué)誘導的細胞重建專(zhuān)家，睿健醫藥的全球突破性平臺可實(shí)現靈活、高效、精準的功能型細胞的轉化，是一家全球首創(chuàng )的突破性療法的開(kāi)發(fā)機構。睿健醫藥利用其獨有的化學(xué)誘導組學(xué)數據庫及化學(xué)小分子庫，建立了多個(gè)研發(fā)平臺。其自主知識產(chǎn)權研發(fā)平臺包括全新結構化合物誘導iPSC平臺，通用型成體細胞化學(xué)定向分化平臺，和多種細胞譜系標志物的篩選平臺。