2022年8月4日，全球精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，其在生物標記物指導下DB104（liafensine）用于治療難治性抑郁癥的國際多中心臨床 Ⅱb 期試驗ENLIGHTEN研究，其首例受試者已于美國完成入組。ENLIGHTEN研究是索元生物繼DB102治療彌漫性大B細胞淋巴瘤和腦膠質(zhì)母細胞瘤的國際 Ⅲ 期臨床后，開(kāi)展的第三個(gè)國際臨床試驗，也是中樞神經(jīng)系統（CNS）領(lǐng)域開(kāi)展的首個(gè)生物標志物指導下的臨床試驗。
ENLIGHTEN研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心 Ⅱb 期臨床研究，將入組180例難治性抑郁癥（TRD）的患者，以評估DB104（liafensine）在TRD患者中的療效和安全性。美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家藥品監督管理局（NMPA）于今年先后批準了ENLIGHTEN研究的IND申請。
DB104是一款全球首創(chuàng )新藥（First-in-class），可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取。Liafensine是最初由BMS/AMRI開(kāi)發(fā)，在已完成的十余個(gè)臨床試驗中，DB104展現了良好的安全性，未出現因不良事件導致的停藥。索元生物于2017年獲得了liafensine在全球的研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售權利。根據回顧性臨床數據分析，DB104在DGM4（由索元生物于2020年宣布發(fā)現的全新生物標記物Denovo Genomic Marker 4）陽(yáng)性的患者中呈現優(yōu)異療效。
抑郁癥（MDD）是一種常見(jiàn)的精神疾病，MDD患者人數在中國超過(guò)3,000萬(wàn)，在美國超過(guò)1,500萬(wàn)。目前，1/3至半數MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭以及全社會(huì )帶來(lái)沉重的精神、生理和經(jīng)濟負擔，這一領(lǐng)域存在著(zhù)嚴重未滿(mǎn)足的臨床需求。
索元生物高級副總裁Larry Alphs博士表示：“我們非常高興首例患者完成入組并在生物標志物DGM4指導下繼續推進(jìn)此次國際臨床試驗，期待難治性抑郁癥患者能夠從ENLIGHTEN研究中獲益。希望通過(guò)我們的努力，以更加科學(xué)有效的個(gè)體化醫學(xué)方式開(kāi)發(fā)這款抗TRD新藥，早日將這款首創(chuàng )新藥帶給患者，并借助精準醫療為CNS領(lǐng)域帶來(lái)變革?！?/span>
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（First-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。
針對存在嚴重未滿(mǎn)足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開(kāi)發(fā)至臨床后期的八個(gè)產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線(xiàn)治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGINE研究），DB102用于一線(xiàn)治療腦膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）的國際多中心 Ⅲ 期臨床試驗（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組。繼發(fā)現可預測DB102和DB104療效的生物標志物DGM1、DGM4，索元生物還全新發(fā)現了基因治療領(lǐng)域首個(gè)預測性生物標志物DGM7，特異性的預測復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。