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中國首個(gè)生物人工肝獲批IND：微知卓宣布其血漿生物凈化柱IND申請獲NMPA默示許可 | 項目進(jìn)展
近日，上海微知卓生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“微知卓”），一家專(zhuān)注肝臟疾病的細胞療法與再生醫學(xué)的生物醫藥科技公司，宣布國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已批準了其自主研發(fā)、全球創(chuàng )新的生物人工肝產(chǎn)品——血漿生物凈化柱在中國用于治療乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭的新藥臨床試驗（IND）申請（受理號：CXSL2200373）。微知卓的血漿生物凈化柱是以細胞藥為主的藥械組合產(chǎn)品，也是生物人工肝系統的核心組件，這標志著(zhù)我國首個(gè)生物人工肝產(chǎn)品即將進(jìn)入國內注冊臨床試驗階段。據悉，這也是目前國際上唯一進(jìn)入臨床階段的生物人工肝產(chǎn)品。


中國首個(gè)生物人工肝獲批IND：微知卓宣布其血漿生物凈化柱IND申請獲NMPA默示許可 | 項目進(jìn)展


我國是一個(gè)肝病大國，肝衰竭這樣的危重癥疾病嚴重影響到人民的生命健康。據統計，我國約有1.2億乙肝病毒攜帶者，每年肝衰竭的新發(fā)病例預計超過(guò)50萬(wàn)，且急性期肝衰竭病人的28天死亡率高達50%。肝衰竭的發(fā)病率及死亡率不低于任何一種惡性腫瘤，然而，目前臨床上肝衰竭的治療方式非常有限，存在巨大的未滿(mǎn)足的臨床需求。微知卓開(kāi)發(fā)的生物人工肝產(chǎn)品有望成為肝衰竭患者最有效且可及的治療方案。

2011年，中國科學(xué)院生物化學(xué)與細胞生物學(xué)研究所的惠利健教授團隊突破了“肝樣細胞”體外培養技術(shù)，以國際領(lǐng)先的直接轉分化技術(shù)，將人體自身的成纖維細胞，轉化為具備清除毒素、合成人體必需蛋白質(zhì)功能的肝樣細胞（hiHep細胞）。該研究成果先后在Nature、Cell Stem Cell等國際重量級期刊發(fā)表，同時(shí)獲得了2011年“中國科學(xué)十大進(jìn)展”的殊榮。該項目也獲得中科院先導項、弘光專(zhuān)項、科技部國家重大專(zhuān)項、上海市創(chuàng )新引領(lǐng)計劃的支持。這項技術(shù)首次成功將人成纖維細胞轉分化為肝實(shí)質(zhì)細胞，并實(shí)現了在體外的大規模擴增，使得生物人工肝系統真正有可能用于臨床、實(shí)現產(chǎn)業(yè)化。在進(jìn)入注冊臨床研究前，已經(jīng)完成了十余例由研究者發(fā)起的臨床研究，療效顯著(zhù)，患者病情明顯好轉，生存率大幅提升。

微知卓創(chuàng )始人、董事長(cháng)潘國宇博士表示：“非常高興血漿生物凈化柱的IND獲得NMPA的許可，這也代表監管機構對創(chuàng )新的認可和支持。我們的團隊會(huì )繼續努力推進(jìn)臨床，為眾多的重癥肝病患者帶來(lái)福音?！?/span>

關(guān)于血漿生物凈化柱
血漿生物凈化柱（HepaCure Biocolumn，簡(jiǎn)稱(chēng)HepaCure）由人源誘導肝樣細胞制品（human induced hepatocytes，簡(jiǎn)稱(chēng)hiHep細胞）和細胞灌裝器兩部分組成，是生物人工肝系統的核心組件。本品中的主要活性成分hiHep細胞具有與人類(lèi)原代肝細胞相似的基因表達譜，也獲得了肝臟的體外功能，如具有肝特異性蛋白質(zhì)分泌、藥物代謝等功能。hiHep細胞在擴增之后依然維持了肝臟基因的表達和肝臟的體外功能。在臨床使用中，通過(guò)體外透析給藥方式，血漿生物凈化柱中的hiHep細胞與人血漿進(jìn)行物質(zhì)交換，凈化肝衰患者的血漿，起到治療作用。

關(guān)于肝衰竭
肝衰竭是多種因素引起的嚴重肝臟損害，導致其合成、解毒、排泄和生物轉化等功能發(fā)生嚴重障礙或失代償，出現以凝血功能障礙、黃疸、肝性腦病、腹水等為主要表現的一組臨床癥候群。在我國，引起肝衰竭的主要原因仍然是肝炎病毒（尤其是乙型肝炎病毒），這也是我國最常見(jiàn)的肝臟疾病死亡原因，臨床表現以慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure, ACLF）為主。藥物或肝毒性物質(zhì)（如酒精、天然毒性物質(zhì)以及合成類(lèi)化學(xué)試劑等）、妊娠急性脂肪肝、自身免疫性肝病、寄生蟲(chóng)感染等也可導致肝衰竭的發(fā)生。

關(guān)于微知卓
上海微知卓生物科技有限公司成立于2015年，公司擁有國際領(lǐng)先的細胞分化與生產(chǎn)技術(shù)，是一家專(zhuān)注于重癥肝臟疾病的細胞療法與再生醫學(xué)的生物醫藥公司。公司致力于研發(fā)出全球最領(lǐng)先的創(chuàng )新生物醫療技術(shù)與產(chǎn)品，為病患提供更好的臨床解決方案。