近日，籌圖科技合作伙伴廈門(mén)甘寶利生物針對NASH適應癥的THR-β激動(dòng)劑-新型化合物Kylo-0603藥物申請獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）默示許可，我們由衷地祝賀廈門(mén)甘寶利生物在2022年收官之時(shí)取得了令人欣喜的成績(jì)，同時(shí)也預祝他們即將開(kāi)展的臨床試驗能夠取得圓滿(mǎn)成功！

此次，廈門(mén)甘寶利生物研發(fā)團隊將我司SHG/TPE無(wú)染色數字病理平臺提供的量化分析數據報告作為臨床試驗（IND）申報資料之一遞交給CDE，進(jìn)一步客觀(guān)真實(shí)地描述了其申報藥物的具體藥效。通過(guò)使用我司全球獨創(chuàng )基于二次諧波（SHG）/雙光子激發(fā)熒光（TPE）技術(shù)的無(wú)染色成像系統Genesis^?對Kylo-0603項目樣本進(jìn)行掃描成像，再結合我司自主研發(fā)的人工智能（AI）圖像分析應用程序——HistoHepa?，從而建立一系列連續、定量評價(jià)病理特征的方法，客觀(guān)呈現了傳統病理評分無(wú)法記錄下的細微變化。

在該項目中，通過(guò)使用我司的技術(shù)平臺量化小鼠NASH模型中的纖維化與脂肪變性的多個(gè)特征，發(fā)現相較于對照組，Kylo-0603在不同劑量下針對纖維化和脂肪變性的改善都有不錯的藥效體現，相較于傳統的病理評分，我司的技術(shù)在此項目中所起到的作用具體可總結成以下幾個(gè)方面：

通過(guò)使用我司技術(shù)得到的連續變量數據可以更加清楚的區分出傳統病理評估中治療前后評分變化不足一分的情況，可以描繪和記錄下一些細微的病理特征的改變，更客觀(guān)的反應出真實(shí)的藥物作用效果。

在較短的動(dòng)物試驗周期內，傳統病理較難準確評估出不同藥物劑量之間的藥效差異，我司技術(shù)可有效解決這一痛點(diǎn)，這就給藥廠(chǎng)后續選擇藥物劑量提供了有力的決策依據。

此外，我司還通過(guò)獨有“分區分析”技術(shù)，充分量化組織區域性纖維化特征，同時(shí)利用“共定位”分析，盡可能排除其他膠原蛋白產(chǎn)生的干擾，從而精準評估與脂肪變相伴的纖維化的變化，便于進(jìn)一步精準評估藥效。

Kylo-0603獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）默示許可

Kylo-0603是全球首款分子結構中含有肝細胞特異性配體GalNAc的THR-β激動(dòng)劑，是一種優(yōu)勢明確的肝靶向選擇性THR-β激動(dòng)劑，表現出優(yōu)異的藥代動(dòng)力學(xué)和安全性等特性，在調節異常脂質(zhì)代謝的同時(shí)，改善肝組織NASH病癥同時(shí)，可以使肝纖維化無(wú)惡化甚至得以改善，并逆轉模型類(lèi)似甲狀腺功能減退，有望成為該領(lǐng)域最佳（Best-in-class）的治療藥物。

特別值得一提的是，作為全球NASH藥物研發(fā)領(lǐng)先企業(yè)的Madrigal制藥，近期宣布其同樣是甲狀腺激素受體β（THR-β）選擇性激動(dòng)劑的Resmetirom（MGL-3196）在 III 期MAESTRO-NASH試驗中同時(shí)達到主要終點(diǎn)，即NAS緩解并無(wú)纖維化惡化，以及肝纖維化改善并無(wú)NAS惡化，試驗還達到了LDL降低的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。隨后當日其美股收盤(pán)股價(jià)暴漲268%，市值超過(guò)40億美元。Madrigal制藥計劃于2023年上半年加速向FDA提交Resmetirom的上市申請，作為非肝硬化NASH伴肝纖維化的治療方法。如果獲得批準，該藥物將成為在全球市場(chǎng)上首款上市的NASH藥物。我們十分榮幸深度參與了該藥物的臨床試驗，并與PI在頂級會(huì )議上共同發(fā)表相關(guān)試驗數據。

NASH藥物在持續研發(fā)數十年后終于迎來(lái)重大利好，作為需求巨大的黃金賽道，我們相信將會(huì )有更多優(yōu)秀的NASH研發(fā)企業(yè)脫穎而出，在NASH臨床和臨床前研究中，我們可以提供如下圖所示的成像圖片和相關(guān)參數及其分析數據，期待更多優(yōu)秀的企業(yè)通過(guò)選擇我們平臺，獲得更加客觀(guān)、準確且可重復的臨床或臨床前數據，支持其藥物最終獲得官方認可和批準。

案例數據來(lái)自部分公開(kāi)數據，最終解釋權歸籌圖所有，未經(jīng)允許不得使用

當前我們已覆蓋全球100多個(gè)贊助商和合作者的NASH臨床試驗和科學(xué)研究，在已知的所有NASH II/III 期臨床試驗中近1/2使用我們SHG數字病理學(xué)平臺作為主要、次要和探索性終點(diǎn)，或將我們的平臺用于回顧性試驗，能夠更加客觀(guān)的了解真實(shí)藥效并優(yōu)化后續試驗設計。在NASH臨床前研究中，與50多個(gè)贊助商和合作方開(kāi)展動(dòng)物試驗項目，涵蓋了幾乎所有已知的常用動(dòng)物模型和藥企內部開(kāi)發(fā)中的自研保密模型。我們歡迎國內外優(yōu)秀的NASH研發(fā)團隊與我們進(jìn)行深入的探討與合作，期待我司技術(shù)能夠助力NASH新藥研發(fā)，也期待首款NASH新藥盡快獲批造?；颊?。

關(guān)于甘寶利

廈門(mén)甘寶利生物醫藥有限公司成立于2016年，公司創(chuàng )始人為哈佛大學(xué)醫學(xué)院博士后，總部位于上海，是一家專(zhuān)注于小核酸領(lǐng)域藥物研制的創(chuàng )新型企業(yè)。集團公司致力于在小干擾核酸領(lǐng)域利用各類(lèi)新型遞送平臺，解決臨床未被滿(mǎn)足的重大疾病需求，以造?；颊?。集團公司在中國最早取得了GalNAc遞送相關(guān)專(zhuān)利，進(jìn)展最快的兩個(gè)管線(xiàn)分別在2022年Q3和Q4獲CDE批準進(jìn)入臨床試驗階段。目前已擁有國內外專(zhuān)利二十多項，建成了具有完全自主知識產(chǎn)權的多價(jià)導入平臺（MVIP）等siRNA遞送平臺，另有更多新型藥物遞送平臺在持續開(kāi)發(fā)中。公司針對肝臟疾病、心腦血管疾病、代謝疾病、遺傳罕見(jiàn)病等領(lǐng)域已有多條產(chǎn)品管線(xiàn)。公司圍繞核酸藥物領(lǐng)域已建成完整的研發(fā)體系。核心團隊深耕本領(lǐng)域二十多年，擁有從核酸序列設計與篩選、藥物遞送及修飾、工藝開(kāi)發(fā)、臨床注冊等全產(chǎn)業(yè)鏈的成功經(jīng)驗。

關(guān)于籌圖科技

籌圖科技有限公司是國家高新技術(shù)企業(yè)，母公司新加坡醫療科技公司HistoIndex^?衍生自新加坡最大的科學(xué)技術(shù)研究機構（A*STAR）與納米技術(shù)研究所（IBN）。集團的業(yè)務(wù)主要圍繞無(wú)染色數字病理成像系統和人工智能（AI）圖像分析技術(shù)的研發(fā)、制造、銷(xiāo)售及服務(wù)，擁有全球獨創(chuàng )的自研技術(shù)和相關(guān)專(zhuān)利，旨在為國內外藥企、CRO公司和科研機構提供相關(guān)技術(shù)服務(wù)，共同助力新藥研發(fā)以造?；颊?。目前我們的技術(shù)平臺已經(jīng)應用在非酒精性脂肪性肝炎（NASH），病毒性肝炎，腎、肺、肌肉、眼膜，骨髓、乳房等各類(lèi)器官纖維化乃至癌癥的臨床前研究和臨床試驗中，服務(wù)超過(guò)150家國際國內知名藥企、CRO公司和科研機構。