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和譽(yù)醫藥創(chuàng )新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)喜獲FDA突破性療法認定 | 項目進(jìn)展
和譽(yù)醫藥（港交所代碼：02256）近日宣布，其創(chuàng )新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng) 'FDA'）授予突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤。此次突破性治療藥物認定是基于Pimicotinib臨床 Ib 期試驗腱鞘巨細胞瘤患者的優(yōu)異研究結果。

Pimicotinib是全球第一個(gè)獲得美國FDA突破性療法認定的新一代CSF-1R候選藥物。這是和譽(yù)醫藥繼2022年7月Pimicotinib獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心 “突破性治療藥物”認定后又一重要里程碑。中美兩國突破性療法雙重認定彰顯了和譽(yù)醫藥的創(chuàng )新研發(fā)實(shí)力。

和譽(yù)醫藥董事長(cháng)兼CEO，徐耀昌博士表示：“我們很高興得知FDA授予Pimicotinib突破性療法認定，這項認定的授予，也標志著(zhù)和譽(yù)的研發(fā)與創(chuàng )新在走向全球的進(jìn)程中邁出重要一步。Pimicotinib獲美國突破性療法認定表明了FDA對Pimicotinib前期數據的認可及對公司研發(fā)實(shí)力的肯定。這將會(huì )使我們的臨床開(kāi)發(fā)過(guò)程和成藥進(jìn)展更加高效，有利于縮短產(chǎn)品上市時(shí)間，盡早造福全球患者?！?/span>

'突破性療法認定'（Breakthrough Therapy Designation, 以下簡(jiǎn)稱(chēng)“BTD”）源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng )新法案》（FDASIA）的規定，旨在加速新藥開(kāi)發(fā)，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床試驗表明其療效顯著(zhù)優(yōu)于現有治療手段的藥物。根據規定，研發(fā)中的新藥一旦被授予BTD，便能享受一系列加速藥物開(kāi)發(fā)的政策，包括FDA專(zhuān)家介入指導臨床開(kāi)發(fā)整個(gè)過(guò)程，有效提升與FDA的溝通效率；在提交藥品上市申請時(shí)，可以進(jìn)行滾動(dòng)提交，特別是在符合相關(guān)標準時(shí)可獲得優(yōu)先審評。

和譽(yù)醫藥創(chuàng )新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)喜獲FDA突破性療法認定 | 項目進(jìn)展


Pimicotinib是和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號通路可調節和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。Pimicotinib在治療晚期腱鞘巨細胞瘤（TGCT）臨床 Ib 期試驗中，以68.0%的初步ORR展現出顯著(zhù)的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特性?；诖私Y果，Pimicotinib已于2022年7月被國家藥品監督管理局藥品審評中心認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤，并于同年10月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心批準進(jìn)入關(guān)鍵臨床 III 期試驗。

Pimicotinib此前在美國完成臨床 Ia 期劑量爬坡試驗，并正在中國與美國同步開(kāi)展 Ib 期多隊列擴展階段研究。除TGCT和cGVHD適應癥已經(jīng)獲得NMPA獲批臨床研究外，和譽(yù)醫藥也在積極探索Pimicotinib在其他多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并與曙方醫藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側索硬化癥（“漸凍癥”）等神經(jīng)系統疾病中的應用。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關(guān)于腱鞘巨細胞瘤
腱鞘巨細胞瘤 (TGCT)是一種罕見(jiàn)的局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見(jiàn)于關(guān)節滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現為受累關(guān)節疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節積液、關(guān)節周?chē)訝€、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節炎，嚴重影響患者生活質(zhì)量。依據2013年世界衛生組織的分類(lèi)標準，該疾病可分為彌漫性TGCT和局限型TGCT。局限型TGCT占所有病例的80-90%，彌漫性TGCT占所有比例的10%-20%。TGCT的發(fā)生主要因過(guò)表達CSF1引起。手術(shù)切除是長(cháng)期以來(lái)的經(jīng)典治療手段，然而部分TGCT患者手術(shù)切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關(guān)節置換甚至截肢，且手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險較高。此外，有文獻報道超過(guò)50%的彌漫性TGCT患者手術(shù)切除后仍出現復發(fā)。對于無(wú)法手術(shù)的患者，在中國目前尚無(wú)針對該疾病的治療藥物。

關(guān)于cGVHD
慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）指異基因造血干細胞移植后，受者在重建免疫的過(guò)程中，來(lái)源于供者的淋巴細胞攻擊受者臟器產(chǎn)生的臨床病理綜合征（包括經(jīng)典型cGVHD和重疊綜合征），是移植后主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率為30%-70%。cGVHD臨床表現多樣，個(gè)體差異大，病程遷延持久，多個(gè)重要器官均可受累，嚴重影響患者生活質(zhì)量，甚至影響患者遠期生存。目前cGVHD的一線(xiàn)標準治療仍是糖皮質(zhì)激素，但是超過(guò)一半的患者會(huì )出現糖皮質(zhì)激素耐藥，需要進(jìn)行二線(xiàn)治療。針對激素治療失敗的cGVHD患者，在中國目前尚無(wú)獲批得治療藥物。cGVHD主要病理生理過(guò)程為免疫炎癥反應，常見(jiàn)的特征性病理改變是慢性組織修復和纖維化。在此過(guò)程中，依賴(lài)集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬細胞促進(jìn)炎癥反應和組織損傷，加速異常組織修復和纖維化，導致cGVHD的表現。

關(guān)于和譽(yù)
和譽(yù)醫藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）是一家立足中國，著(zhù)眼全球的創(chuàng )新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng )始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗，并參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫藥專(zhuān)注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著(zhù)眼病患及醫藥市場(chǎng)的需求，秉承國際新藥開(kāi)發(fā)的理念和標準，致力于開(kāi)發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng )新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。

自2016年成立以來(lái)，和譽(yù)醫藥已擁有由15種候選藥物組成的產(chǎn)品管線(xiàn)，全面涵蓋腫瘤精準治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域，并已于全球四個(gè)國家及地區取得16項IND或臨床試驗批準。

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