2023年2月3日，由端到端人工智能（AI）驅動(dòng)的臨床階段生物技術(shù)公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首個(gè)全新機制抗特發(fā)性肺纖維化候選藥物INS018_055獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定。

INS018_055是一款具有全球首創(chuàng )潛力的小分子抑制劑，具有全新靶點(diǎn)和新穎的化學(xué)結構，由英矽智能自主研發(fā)的生成式人工智能平臺Pharma.AI所發(fā)現和設計。該候選藥物正在被開(kāi)發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），一種導致肺功能進(jìn)行性、不可逆轉下降的慢性肺部疾病。IPF在全球范圍內存在大量未被滿(mǎn)足的臨床需求，隨著(zhù)病情進(jìn)展和肺部損傷的加重，患者呼吸功能將不斷惡化，嚴重者最后可致死亡。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西蘭和中國啟動(dòng)INS018_055的 I 期臨床試驗，這也是首個(gè)在中國進(jìn)入臨床階段的由AI輔助發(fā)現和設計的候選藥物，兩地均已于2022年底完成最后一例受試者隨訪(fǎng)。I 期臨床試驗的頂線(xiàn)數據表明，該候選藥物具有良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。英矽智能計劃在2023年早期在中國率先開(kāi)啟INS018_055的 II 期臨床試驗，并同步向FDA提交在美國的 II 期臨床試驗申請。

孤兒藥(Orphan drug)又稱(chēng)罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，美國FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病的藥物。獲得美國FDA孤兒藥資格認定，將有助于INS018_055在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化計劃，并享受一定的政策支持，包括臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、上市后7年美國市場(chǎng)獨占權等。

英矽智能聯(lián)合首席執行官、首席科學(xué)官任峰博士表示：“INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平臺Pharma.AI的支持下發(fā)現的、具有全球首創(chuàng )潛力的抗纖維化候選藥物。此次針對特發(fā)性肺纖維化適應癥獲得孤兒藥資格認定是INS018_055產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的重要里程碑，這將鼓舞英矽智能的研發(fā)團隊進(jìn)一步推動(dòng)后續臨床驗證，加速滿(mǎn)足臨床需求，惠及全球患者?！?/span>

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驅動(dòng)的臨床階段藥物研發(fā)公司，通過(guò)下一代人工智能系統連接生物學(xué)、化學(xué)和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學(xué)習、轉換模型等現代機器學(xué)習技術(shù)，構建強大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點(diǎn)并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿(mǎn)足醫療需求領(lǐng)域，推進(jìn)并加速創(chuàng )新藥物研發(fā)。

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