近日，中美瑞康宣布，其自主研發(fā)的小核酸藥品RAG-17，獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)，該藥物用于治療肌萎縮側索硬化(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。?
中美瑞康創(chuàng )始人/CEO李龍承博士表示：“獲得FDA孤兒藥認證是RAG-17項目開(kāi)發(fā)重要的里程碑之一，說(shuō)明FDA認可SOD1突變的ALS患者群體對于新型治療方案有迫切需求。我們希望能夠盡快推進(jìn)RAG-17到臨床階段，給患者帶來(lái)生存的希望。我們相信該療法與其他療法比較將會(huì )有更顯著(zhù)的治療效果?！?/span>孤兒藥認定是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。FDA針對罕見(jiàn)病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬(wàn)的疾病。獲得孤兒藥認定的制藥企業(yè)將獲得監管費用與臨床稅收減免、市場(chǎng)獨占權等藥品開(kāi)發(fā)激勵。ALS是一種以上、下運動(dòng)神經(jīng)元損害為突出表現的慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統變性疾病，主要表現為肌無(wú)力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種無(wú)法治愈的疾病，生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性。家族性可由多種基因的突變引起，超氧化物歧化酶1(SOD1)是常見(jiàn)的基因之一。在中國SOD1更是導致ALS的最常見(jiàn)的突變基因，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。?RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA (siRNA)，通過(guò)降低SOD1蛋白表達來(lái)治療SOD1突變所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的擁有獨立知識產(chǎn)權的SCAD（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，以實(shí)現中樞神經(jīng)系統的高效遞送。前期多項在小鼠和大鼠ALS模型中完成的藥效研究表明，RAG-17的治療能夠極其顯著(zhù)地延緩疾病發(fā)病時(shí)間、延長(cháng)動(dòng)物的生存時(shí)間和改善其運動(dòng)功能。中美瑞康(Ractigen Therapeutics)成立于2017年，是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康的原始創(chuàng )新已取得顯著(zhù)成效，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的“Smart-TTC” saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺和包括“SCAD”在內的多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)。建立了一個(gè)有10余個(gè)項目的藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋單基因病、腫瘤、神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、代謝與血液系統疾病等，其中2個(gè)項目已進(jìn)入IND-enabling開(kāi)發(fā)階段。更多詳情請參見(jiàn)官網(wǎng)www.ractigen.com。