近日，浙江霍德生物工程有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“霍德生物”)自主研發(fā)針對缺血性腦卒中偏癱后遺癥的iPSC來(lái)源細胞藥物產(chǎn)品hNPC01注射液(受理號：CXSL2300229)獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)的臨床試驗默示許可。

hNPC01細胞注射液是全球首個(gè)IND申報獲批的多能干細胞衍生前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品，也是中國首個(gè)獲得CDE臨床默許的神經(jīng)類(lèi)iPSC細胞產(chǎn)品。

霍德生物創(chuàng )始人、CEO范靖博士表示：“通過(guò)顱內給藥的iPSC衍生通用型神經(jīng)細胞治療產(chǎn)品具有很高的申報挑戰，我們很高興公司的首款iPSC衍生細胞產(chǎn)品（hNPC01）臨床試驗申請順利獲得了CDE的臨床默示許可！非常期待在即將開(kāi)展的臨床研究中充分探索該產(chǎn)品的安全性和有效性！感謝公司團隊為此付出多年的努力，也感謝所有股東、患者和行業(yè)伙伴的長(cháng)期支持！霍德生物將繼續秉持“患者第一”和“厚積薄發(fā)”的理念，通過(guò)開(kāi)發(fā)更多高質(zhì)量的細胞治療產(chǎn)品與開(kāi)展嚴謹合規的臨床研究及臨床試驗驗證產(chǎn)品的安全性與有效性，以期可以早日惠及更多患者！”

關(guān)于霍德生物全球創(chuàng )新的iPSC衍生細胞治療產(chǎn)品

霍德生物通過(guò)自主知識產(chǎn)權的iPSC重編程技術(shù)所建立的GMP iPSC細胞株，可用于中美及全球臨床申報和境內外授權及商用。hNPC01產(chǎn)品是通過(guò)霍德生物特有的第二代神經(jīng)分化專(zhuān)利技術(shù)（RONA2.0）由該GMP iPSC細胞株工作庫分化而來(lái)的臨床級人前腦神經(jīng)前體細胞，可以在顱內移植至嚙齒/非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物腦梗塞模型的損傷腦實(shí)質(zhì)后長(cháng)時(shí)間存活，并能分化為多種皮層功能神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞，組成和功能成熟度與人類(lèi)大腦皮層高度相似，形成新的神經(jīng)環(huán)路和促進(jìn)功能修復。hNPC01除可針對腦卒中、顱腦損傷等神經(jīng)損傷疾病的后遺癥以外，霍德生物也即將通過(guò)適應癥拓展探索其可針對的前腦相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病和其他疾病。

目前已有的腦卒中（中風(fēng)）藥物主要針對急性期，而偏癱后遺癥一直沒(méi)有有效的治療手段。hNPC01在非人靈長(cháng)類(lèi)重度腦梗塞模型的雙盲藥效試驗中顯示，在腦梗15天后接受hNPC01細胞移植的動(dòng)物可以達到顯著(zhù)的比對照組動(dòng)物更快和更好的功能恢復，且在大量的體內外研究（包括長(cháng)達1年的成瘤、致瘤性研究）中未發(fā)現任何產(chǎn)品相關(guān)的毒性反應或成瘤性。該產(chǎn)品臨床 I 期為改善缺血性腦卒中偏癱后遺癥的劑量遞增、單中心、開(kāi)放標簽的安全性和耐受性的臨床研究，將入組缺血性腦卒中急性發(fā)病后的6～60個(gè)月，并且伴有一側肢體運動(dòng)功能障礙的患者。

此次獲得CDE臨床默許的hNPC01注射液是霍德生物自主研發(fā)的國內首款iPSC衍生前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品，也將是全球首個(gè)進(jìn)行美國IND申報的該類(lèi)細胞產(chǎn)品。目前國際上，hNPC01同類(lèi)產(chǎn)品僅有斯坦福大學(xué)的Gary Steinberg醫生主導的iPSC衍生前腦神經(jīng)前體細胞治療腦梗塞后遺癥的臨床研究。該項目由NIH和斯坦福大學(xué)等提供資金支持并在2022年4月啟動(dòng)了臨床研究。

更多閱讀：

霍德生物hNPC01通用型細胞治療產(chǎn)品治療腦卒中后遺癥的臨床研究項目啟動(dòng)會(huì )成功召開(kāi)

關(guān)于霍德生物

浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立，是一家全球創(chuàng )新、專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)iPSC衍生通用型細胞治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司?；舻律镌趇PSC重編程、多能干細胞神經(jīng)分化及多種細胞工程方面具有領(lǐng)先的全球專(zhuān)利及創(chuàng )新技術(shù)優(yōu)勢，建立了iPSC細胞產(chǎn)品CMC平臺，全懸浮自動(dòng)生產(chǎn)工藝和多種創(chuàng )新分析方法?；舻律镆呀⒖捎糜诰硟韧馐跈嗉吧a(chǎn)的GMP iPSC細胞株，并擁有多款（包括神經(jīng)細胞、眼科細胞、胰島細胞等）在研產(chǎn)品，其中首個(gè)人前腦神經(jīng)前體細胞hNPC01是目前國際開(kāi)發(fā)速度最快的同類(lèi)iPSC細胞產(chǎn)品，可針對腦卒中、顱腦損傷后遺癥等未被滿(mǎn)足的臨床需求。