2023年8月1日，精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準關(guān)于索元生物基因療法DB107的臨床 II 期試驗。該臨床試驗由全球腦瘤領(lǐng)域知名研究機構：加州大學(xué)舊金山分校（UCSF），加州大學(xué)圣迭戈分校（UCSD）、以及南加州大學(xué)（USC）的研究者共同發(fā)起，將驗證全新生物標志物DGM7作為預測性生物標志物指導下，DB107治療高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的有效性。本次試驗是一項多中心開(kāi)放性臨床研究，預計將招募約 70 名新診斷的高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的成年患者，試驗的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。
索元生物于2020年從Tocagen收購了Toca 511/FC組合療法（現稱(chēng)“DB107”）及其獨特的重組逆轉錄病毒載體（RRV）基因治療平臺，Toca 511/FC組合療法在Tocagen開(kāi)展的一項國際Ⅲ期臨床試驗中展現出良好的安全性及耐受性，但在整體人群中沒(méi)有顯現出優(yōu)于標準療法的藥效而未獲成功。索元生物收購DB107后，經(jīng)過(guò)一年多的探索，利用其獨特的生物標志物平臺發(fā)現了一個(gè)全新的生物標志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7）可預測DB107的療效。
作為針對嚴重未滿(mǎn)足臨床需求的全球首創(chuàng )基因療法，DB107一直受到各界的關(guān)注。DB107獲得了美國FDA及歐洲藥監局（EMA）的孤兒藥認證、還曾獲得美國FDA授予的突破性療法認證（Breakthrough?Therapy?Designation）。由于本實(shí)驗的獨創(chuàng )性，來(lái)自加州大學(xué)圣迭戈分校（UCSD）、加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）以及南加州大學(xué)（USC）的腦瘤領(lǐng)域知名學(xué)者，共同發(fā)起本次臨床試驗，借助DGM7的預測性使DB107“起死回生”，幫助亟需有效療法的高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。
加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）腦腫瘤研究中心（BTRC）首席研究員Noriyuki Kasahara博士（M.D., Ph.D.） 表示：“我很高興看到DB107重新進(jìn)入臨床階段。高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的患者的療效在過(guò)去40年中基本沒(méi)有得到提升。如能確認DB107對DGM7生物標志物陽(yáng)性患者的療效，將使得這些患者大幅獲益?！?/span>
索元生物首席醫療官（CMO）兼首席開(kāi)發(fā)官（CDO） Matthew A. Spear 博士（M.D.）表示：“FDA 批準DB107研究是索元生物的又一個(gè)重要里程碑。我們致力于研發(fā)此逆轉錄病毒復制載體 （RRV）獨特的基因療法。索元生物團隊經(jīng)過(guò)不懈努力工作尋獲了預測DB107療效的全新生物標志物DGM7，我們將在本次治療高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤臨床試驗驗證DGM7有效性及大幅提升患者的生存率！”
本次由研究者發(fā)起的臨床試驗，還得到了Anova Enterprises, Inc的支持。Anova是一家致力于通過(guò)其變革性的AnovaOS ? 技術(shù)平臺和業(yè)界首個(gè)協(xié)作“學(xué)習系統”加速有前途的治療方法推向市場(chǎng)的組織，該組織將使用AnovaOS幫助研究者管理本研究。Anova總裁 Martin Walsh 表示：“我們經(jīng)?？吹交颊邔χ委熡蟹磻?，但在大型隨機患者群體中的研究卻失敗了。通過(guò) DGM7 這類(lèi)預測性生物標志物識別目標患者，并在目標群體中確認療效，這為藥物開(kāi)發(fā)提供了一種更好、更具成本效益的方法?！?/span>
關(guān)于DB107及RRV基因治療平臺
DB107是一種基于專(zhuān)有的RRV基因治療平臺創(chuàng )新療法，其包括了帶有胞嘧啶脫氨酶的重組逆轉錄病毒載體（RRV）與5-氟尿嘧啶（5- FU）的前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）。DB107可以選擇性地感染和殺死腫瘤細胞，同時(shí)刺激強大而持久的抗腫瘤作用。該療法安全性高、毒性低。
RRV能夠選擇性地感染癌癥細胞，將胞嘧啶脫氨酶（CD）的基因選擇性地遞送入腫瘤細胞。這使得被感染的癌細胞會(huì )選擇性攜帶CD基因并產(chǎn)生胞嘧啶脫氨酶（CD）。當組合中的口服前延長(cháng)釋放藥5-氟胞嘧啶（5-FC）遇到CD時(shí)，能夠轉化成抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5- FU），起到消滅腫瘤細胞的效果。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（First-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。
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