近日，士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）與上海市東方醫院（同濟大學(xué)附屬東方醫院）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“東方醫院”）“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥）的臨床研究”項目啟動(dòng)會(huì )在上海市東方醫院本部會(huì )議室正式召開(kāi)。臨床研究合作項目承辦方上海市東方醫院名譽(yù)院長(cháng)、俄羅斯工程院院士、上海干細胞臨床轉化研究院院長(cháng)劉中民教授及團隊代表，合作方士澤生物創(chuàng )始人李翔博士及團隊代表共同出席本次啟動(dòng)會(huì )。2024年1月30日，臨床項目正式啟動(dòng)招募。
此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療漸凍癥已獲美國FDA認證并授予全球首發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨占權、加速審批及減免部分臨床試驗等資質(zhì)：
為士澤生物全球首發(fā)創(chuàng )新管線(xiàn)，是中國首個(gè)自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細胞藥（推薦閱讀：【全球首發(fā)】士澤生物國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲FDA認證授予孤兒藥資格！?）。
圖 |?士澤生物與上海市東方醫院臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥的臨床研究啟動(dòng)會(huì )正式召開(kāi)
本次臨床研究合作項目由士澤生物與上海市東方醫院共同發(fā)起，雙方將結合各自的優(yōu)勢資源互補協(xié)作，充分保障合作項目的開(kāi)展：本臨床研究合作項目將充分依托上海市東方醫院在干細胞臨床研究的常年經(jīng)驗和優(yōu)勢臨床資源，及士澤生物已建立的針對漸凍癥開(kāi)發(fā)的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物已完成相關(guān)臨床前研究驗證成藥性，顯示細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項目開(kāi)展所需的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
“漸凍癥”（肌萎縮側索硬化癥；ALS）是一種運動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱(chēng)漸凍人。漸凍癥患者的運動(dòng)神經(jīng)元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導致癱瘓，從無(wú)法行走到無(wú)法說(shuō)話(huà)、吞咽、呼吸。臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無(wú)能夠實(shí)質(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。
圖 |?上海市東方醫院劉中民教授及士澤生物創(chuàng )始人李翔出席臨床啟動(dòng)會(huì )
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士（臨床研究項目合作方總負責人）表示：“士澤生物自創(chuàng )立之初，就持續耕耘iPS衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿(mǎn)足的臨床需求的神經(jīng)系統疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續輸出自研創(chuàng )新管線(xiàn)提供關(guān)鍵保障：基于士澤生物已開(kāi)發(fā)的針對漸凍癥的iPS衍生細胞藥（中國首個(gè)自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國內頭部醫院合作并且已正式啟動(dòng)的針對散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動(dòng)會(huì )召開(kāi)）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗證來(lái)自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來(lái)新的曙光和希望！
士澤生物團隊全職All In，以事實(shí)為證，行勝于言，將持續不懈進(jìn)取、持續結果為證！國“士”無(wú)雙的干細胞創(chuàng )新藥物，?！皾伞鼻f(wàn)受苦難的病患家庭！
上海市東方醫院劉中民教授（臨床研究項目總負責人）在臨床啟動(dòng)會(huì )中表示：“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進(jìn)展、延長(cháng)患者生命的藥物，本次與士澤生物強強聯(lián)合的合作臨床研究將推進(jìn)前沿技術(shù)創(chuàng )新和干細胞新藥的臨床轉化，一起力爭為中國及全球漸凍癥患者做出更大貢獻?！?/span>
知名漸凍癥患者及抗爭者蔡磊表示："士澤生物是中國甚至全球少有的持續付出和投入開(kāi)發(fā)iPS衍生細胞治療漸凍癥的創(chuàng )新藥企！可喜士澤生物全球首發(fā)漸凍癥孤兒藥已進(jìn)展至啟動(dòng)臨床，我及團隊和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行！"
圖 |?上海市東方醫院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動(dòng)會(huì )并作發(fā)言
圖 |?士澤生物與上海市東方醫院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥臨床研究啟動(dòng)會(huì )代表合影
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士專(zhuān)注iPS衍生細胞創(chuàng )新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年，士澤生物長(cháng)期專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級iPS衍生細胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統疾?。?/span>士澤生物組建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團隊，士澤生物核心團隊成員來(lái)自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟大學(xué)、中國科學(xué)院及美國威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內外著(zhù)名高?；蚣毎委煒I(yè)界知名公司，團隊擁有國際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細胞治療技術(shù)和轉化經(jīng)驗。
士澤生物已運營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心，iPS衍生細胞藥的主要研發(fā)管線(xiàn)已完成核心CMC開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種臨床級iPS衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn)。
士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首發(fā)管線(xiàn)：已建立全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系，誘導制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細胞產(chǎn)品質(zhì)量標準達國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動(dòng)物模型及中重度帕金森病非人靈長(cháng)類(lèi)模型上進(jìn)行了評估和驗證，成藥性?xún)?yōu)異，證實(shí)細胞移植治療安全有效。
2023年，士澤生物從數百家醫藥企業(yè)中脫穎而出，正式入選成為Roche Accelerator在中國的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球專(zhuān)業(yè)顧問(wèn)團隊及配套科學(xué)資源的合作支持下，加速推動(dòng)士澤生物 iPS 衍生細胞治療帕金森病新藥管線(xiàn)的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，并入選國家生物藥技術(shù)創(chuàng )新中心細胞療法“重點(diǎn)攻關(guān)項目”。
2024年1月，士澤生物正式由國家衛生健康委員會(huì )與國家藥品監督管理局（ 簡(jiǎn)稱(chēng)兩委）批準開(kāi)展iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病的臨床研究，是我國首個(gè)經(jīng)國家兩委局正式批準的iPS衍生細胞治療帕金森病的國家級臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目。
士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續輸出自研創(chuàng )新管線(xiàn)提供關(guān)鍵保障：2023年，士澤生物自研的全球首發(fā)研發(fā)管線(xiàn)臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥，獲得美國FDA認證授予孤兒藥資格并享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨占權等，為中國首個(gè)自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格。
基于士澤生物已開(kāi)發(fā)的針對漸凍癥的全球首發(fā)iPS衍生細胞孤兒藥，士澤生物首先與國內頭部醫院合作并且已正式啟動(dòng)針對散發(fā)型漸凍癥患者的臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥的前沿臨床研究。
自李翔博士全職創(chuàng )立士澤生物以來(lái)，已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國等著(zhù)名風(fēng)險投資機構領(lǐng)投的多輪數億元融資。2022至2023年，在新冠及醫藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下，李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了由啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領(lǐng)投，元禾控股、北京大學(xué)科技成果轉化基金、鈞山資本、阿里健康和華泰紫金等新股東聯(lián)合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。