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睿健醫藥突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定 | 項目進(jìn)展

近日,武漢睿健醫藥科技有限公司(睿健醫藥)突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD),該產(chǎn)品針對“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”,是睿健醫藥團隊依托獨特的“AI+化學(xué)誘導”平臺開(kāi)發(fā)的全球首款誘導多能干細胞(iPSC)來(lái)源的眼科通用型細胞治療產(chǎn)品,也是全球首創(chuàng )的突破性眼科治療產(chǎn)品。視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis Pigmentosa,RP),是一種遺傳性眼科疾病,最終可致失明。癥狀包括夜盲,周邊視野缺損等,后者逐漸惡化,可能逐漸導致管視角(視野狹隘),甚至完全失明。RP可由相關(guān)超過(guò) 50 種基因任一變異引起,發(fā)病機制主要歸于眼底視桿細胞進(jìn)行性缺失及視錐細胞缺失。目前臨床上尚無(wú)治療 RP 的有效方法。

孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development,OOPD) 對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物(包括生物制品)授予的一種資格認定。獲得ODD的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場(chǎng)獨占權(marketing exclusivity),在臨床研究階段費用享受稅收減免,并同時(shí)免除NDA/BLA申請費(PDUFA)。


此次眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定,是睿健醫藥發(fā)展過(guò)程中的標志性里程碑事件。對此,睿健醫藥CMO蔡萌博士表示,FDA對公司眼科產(chǎn)品NouvSight001的孤兒藥認定證明了公司在前期管線(xiàn)規劃,適應癥選擇策略上的戰略眼光,認可了該產(chǎn)品在眼科視網(wǎng)膜相關(guān)病變治療領(lǐng)域的獨特性,以及治療機制上的優(yōu)越性,此次孤兒藥的認定對該產(chǎn)品在后續商業(yè)化進(jìn)程具有重要的加速推動(dòng)作用,睿健醫藥也將獲得產(chǎn)品上市后的市場(chǎng)獨占地位,提升管線(xiàn)商業(yè)價(jià)值。公司后續會(huì )努力推動(dòng)產(chǎn)品的注冊臨床,早日造福全世界的患者。睿健醫藥國際事務(wù)SVP Emmanuel Montet先生表示此次ODD的授予證明了睿健醫藥的創(chuàng )新精神和堅持不懈的努力再次實(shí)現了重要里程碑事件,這也是團隊的快速學(xué)習能力,辛勤工作和奉獻精神讓睿健走到了這一關(guān)鍵時(shí)刻。團隊追求卓越的動(dòng)力,也更加堅定了睿健醫藥應對視網(wǎng)膜色素變性患者所面臨挑戰的決心。


睿健醫藥作為全球較早將“AI+化學(xué)誘導”應用于細胞特定功能改造的Biotech公司,并在這一獨特的平臺上建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線(xiàn),旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”的疾病開(kāi)發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品、提供新的治療方案。睿健醫藥依托自主開(kāi)發(fā)了基于“AI+化學(xué)誘導”作為細胞精細功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺,通過(guò)精準的差異性分析,確定衍生細胞的誘導方案,實(shí)現誘導多能干細胞的高效轉化,為成藥性護航?!癆I+化學(xué)誘導”誘導平臺的優(yōu)勢已經(jīng)得到了臨床階段的驗證,首款通用型細胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域全球首個(gè)通用型化學(xué)誘導產(chǎn)品在2023年8月獲批進(jìn)入I-II期聯(lián)合臨床,2024年1月完成首例患者給藥,目前已在注冊臨床試驗中獲得了良好的藥效及安全性數據。