2024年4月8日，全球精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，在生物標志物指導下的國際多中心臨床Ⅱb期試驗ENLIGHTEN研究取得巨大成功，DB104（liafensine）在DGM4陽(yáng)性的難治性抑郁癥患者中的療效到達了主要終點(diǎn)及所有次要臨床終點(diǎn)！該研究是首次將藥物基因生物標志物應用于中樞神經(jīng)系統（CNS）領(lǐng)域創(chuàng )新藥的臨床試驗，通過(guò)精準醫療驗證了全球首創(chuàng )新藥（First-in-class）liafensine患者中的有效性和安全性。
抑郁癥（MDD）是一種常見(jiàn)的精神疾病，抑郁癥患者人數在中國接近1億。目前，約三分之一的抑郁癥患者在足量足療程接受兩種或以上不同機制的抗抑郁藥物治療后沒(méi)有顯著(zhù)療效，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。難治性抑郁癥（TRD）給患者本身、患者家庭及全社會(huì )造成沉重的精神、生理與經(jīng)濟負擔，目前TRD的藥物治療選擇極為有限，這一領(lǐng)域長(cháng)久以來(lái)存在著(zhù)嚴重未被滿(mǎn)足的臨床需求。
DB104(liafensine）是一款全球首創(chuàng )的三重再攝取抑制劑，可同時(shí)抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取。索元生物利用其特有的DGM?生物標志物發(fā)現平臺，發(fā)現了可以預測DB104療效的全新生物標志物DGM4，并用于指導ENLIGHTEN研究國際多中心臨床試驗。
ENLIGHTEN 是一項 DGM4 基因生物標志物指導下、隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床2b 期試驗，入組了 197 名 TRD 患者。與接受安慰劑的患者相比，接受liafensine治療的 DGM4 陽(yáng)性 TRD 患者在 6 周治療期內表現出非常顯著(zhù)的臨床癥狀的改善。該試驗到達了主要臨床終點(diǎn)：蒙哥馬利-阿斯伯格抑郁量表 (MADRS) 總分相對于基線(xiàn)的變化與安慰劑相比，liafensine受試組改善了 4.4 分 (p = 0.0056)。所有次要終點(diǎn)也到達預設指標：與安慰劑相比，liafensine受試組的臨床總體印象量表嚴重程度（CGI-S）和希恩殘疾量表（SDS）相對于基線(xiàn)的變化顯示出約 36% 的改善；此外，liafensine 受試組的臨床總體印象量表改善 (CGI-I) 為 2.3，比安慰劑組改善 0.6 分 (p = 0.0026)。該試驗同時(shí)驗證了liafensine 具有良好的耐受性，安全性符合預期，與之前包含 2,200 多名受試者的臨床試驗一致。
首都醫科大學(xué)附屬北京安定醫院院長(cháng)、國家精神疾病醫學(xué)中心主任，本項目的主要研究者王剛教授表示：“ENLIGHTEN研究是精準醫療在精神疾病領(lǐng)域的重大突破！Liafensine 很有希望成為全球第一款精神疾病的精準治療藥物。TRD屬于中樞神經(jīng)系統領(lǐng)域里最難治療的疾病之一，ENLIGHTEN試驗在TRD患者中優(yōu)異結果令人非常振奮！Liafensine表現出非常顯著(zhù)的臨床獲益，療效遠優(yōu)于當前其他抗抑郁癥藥物。ENLIGHTEN是首次在中樞神經(jīng)系統疾病臨床試驗中成功使用藥物基因生物標志物來(lái)來(lái)篩選潛在獲益的患者，是精準醫學(xué)在這一領(lǐng)域中的重大突破！”
索元生物CEO羅文博士表示，“我們感謝所有的入組患者及其家屬和優(yōu)秀的研究者團隊，也會(huì )加速推進(jìn)liafensine 的上市，使其早日造福全球數千萬(wàn)計的TRD患者。ENLIGHTEN研究的成功是索元生物的里程碑，其驗證了索元生物用生物標志物來(lái)重建臨床晚期藥物價(jià)值的顛覆性的創(chuàng )新藥研發(fā)模式。Liafensine 未來(lái)上市后預計全球年銷(xiāo)售量會(huì )遠超十億美金，成為一款中國藥企開(kāi)發(fā)的重磅炸彈創(chuàng )新藥。依托索元的DGM?生物標志物發(fā)現平臺，我們會(huì )繼續努力，不斷開(kāi)發(fā)出更多的面向全球的首創(chuàng )新藥（First-in-class），攻克長(cháng)久以來(lái)在腫瘤及中樞神經(jīng)系統疾病中重大未被滿(mǎn)足臨床需求?！?/span>
關(guān)于ENLIGHTEN研究的更多信息請見(jiàn)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05113771.
?關(guān)于DB104（liafensine）
DB104（liafensine）是多巴胺、5-羥色胺和去甲腎上腺素再攝取的強效選擇性抑制劑，同時(shí)是全球唯一一款真正意義上針對這三個(gè)單胺的首創(chuàng )新藥（First-in-class）。DB104最初由BMS/AMRI開(kāi)發(fā)，已經(jīng)完成十多項臨床試驗，已有超過(guò) 2200 名受試者接受過(guò) DB104 的治療。索元生物于2017年獲得DB104全球的研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售等所有權利。根據回顧性臨床數據分析，DB104在DGM4（Denovo Genomic Marker 4，由索元生物于2020年發(fā)現的全新的基因生物標記物）陽(yáng)性的TRD患者中呈現優(yōu)異療效。
索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（First-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。針對存在嚴重未滿(mǎn)足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開(kāi)發(fā)至臨床后期的八個(gè)產(chǎn)品。
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