近日，上海天澤云泰生物醫藥有限公司（Vitalgen，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“天澤云泰”）與蘇州近岸蛋白質(zhì)科技股份有限公司（Novoprotein，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“近岸蛋白”）宣布，雙方就臨床級、“0脫靶”基因編輯器AaCas12bMax相關(guān)專(zhuān)利和技術(shù)達成許可合作。根據合作內容，近岸蛋白將獲得AaCas12bMax?GMP級和RUO級蛋白的生產(chǎn)和市場(chǎng)推廣銷(xiāo)售許可。
左：近岸蛋白董事長(cháng)兼CEO朱化星博士
右：天澤云泰聯(lián)合創(chuàng )始人兼CEO趙小平博士
天澤云泰致力于將前沿的基因遞送與基因編輯，轉化為治療遺傳性疾病以及神經(jīng)退行性疾病等基因與細胞藥物、治療方法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。天澤云泰擁有AaCas12bMax系列編輯工具在基因和細胞治療領(lǐng)域的獨家授權。近岸蛋白專(zhuān)注于底層創(chuàng )新，依托成熟的規?；疓MP級生產(chǎn)平臺，為生物醫藥行業(yè)提供臨床級創(chuàng )新蛋白質(zhì)工具。此次合作旨在共同推進(jìn)AaCas12bMax在基因與細胞治療藥物領(lǐng)域的商業(yè)化應用，全力支持客戶(hù)項目的藥物發(fā)現、臨床前研究、IND申報、臨床研究、新藥申請（BLA）及上市。
天澤云泰AaCas12bMax在Cas12b家族天然具有低脫靶效應特點(diǎn)的基礎上，經(jīng)過(guò)MIDAS蛋白工程化改造系統的優(yōu)化，在哺乳細胞中展現出“0脫靶”、高編輯效率的突出優(yōu)勢，潛在脫靶編輯位點(diǎn)和脫靶編輯概率均遠低于Cas9和Cas12a，顯著(zhù)提高基因編輯安全性。此外，經(jīng)過(guò)AaCas12bMax編輯的細胞活率及增殖情況均倍數優(yōu)于Cas9，表現出極佳的臨床應用潛力。目前，AaCas12bMax系統已應用于多家公司的多條管線(xiàn)，近30個(gè)KO靶點(diǎn)的臨床轉化研發(fā)，多款相關(guān)管線(xiàn)已經(jīng)進(jìn)入到IIT及IND-ENABLING階段。
通過(guò)雙方此次合作，天澤云泰將借助近岸蛋白成熟的規?；疓MP級生產(chǎn)平臺，為更多客戶(hù)提供高編輯效率、低脫靶效應的基因編輯器，助力基因編輯、基因與細胞治療領(lǐng)域的技術(shù)轉化及商業(yè)化。
天澤云泰聯(lián)合創(chuàng )始人兼CEO趙小平博士表示：“近岸蛋白在GMP級原料酶及蛋白的規?；矫鎿碛胸S富的技術(shù)積累和行業(yè)經(jīng)驗，已助力多個(gè)基因與細胞治療項目獲批中國和/或美國IND。此次合作的AaCas12bMax，將依托近岸蛋白成熟的規?；疓MP級生產(chǎn)平臺，推動(dòng)提高臨床級基因編輯工具的可及性，助力基因與細胞治療藥物的商業(yè)化?！?/span>
近岸蛋白董事長(cháng)兼CEO朱化星博士表示：“天澤云泰擁有領(lǐng)先的CRISPR基因編輯工具和技術(shù)專(zhuān)利，建立了豐富的基因治療藥物管線(xiàn)組合。我們非常高興能夠與天澤云泰建立緊密合作，共同推動(dòng)AaCas12bMax幫助行業(yè)解決基因編輯技術(shù)目前面臨的高脫靶率、復雜專(zhuān)利背景限制等問(wèn)題，全力支持客戶(hù)的技術(shù)轉化和申報?！?/span>
此次合作的達成，將進(jìn)一步推動(dòng)基因編輯技術(shù)的應用和商業(yè)化進(jìn)程。雙方將繼續深化合作，不斷推動(dòng)技術(shù)創(chuàng )新和市場(chǎng)拓展，為加速基因編輯技術(shù)治愈病人貢獻力量。
天澤云泰2020年3月注冊成立于中國上海，致力于將前沿的基因及細胞治療技術(shù)，轉化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。
天澤云泰擁有具有自主知識產(chǎn)權的ViVec?AAV載體篩選平臺、ViLNP?脂質(zhì)納米粒技術(shù)平臺、ViCas?CRISPR基因編輯技術(shù)平臺和ViHiYi?AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺，通過(guò)基因替代、基因調控和基因編輯等策略，開(kāi)發(fā)治療中樞神經(jīng)系統疾病、代謝及血液系統疾病、眼科疾病等領(lǐng)域的創(chuàng )新基因治療藥物，擁有包括多個(gè)潛在First-in-class產(chǎn)品的多元化管線(xiàn)。
目前，天澤云泰已經(jīng)獲得多家知名基金的多輪投資，分別在張江高科技園區、北京巢生實(shí)驗室、臨港新片區和外高橋自貿區建成面積2,500平米的基因治療研發(fā)運營(yíng)中心、基因編輯技術(shù)研發(fā)中心、3,000平米的基因治療中試生產(chǎn)車(chē)間和5,500平米GMP商業(yè)化生產(chǎn)車(chē)間。
蘇州近岸蛋白質(zhì)科技股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)近岸蛋白，股票代碼688137）深耕重組蛋白行業(yè)十余年，是一家專(zhuān)注于蛋白質(zhì)技術(shù)與應用解決方案的高新技術(shù)企業(yè)，主營(yíng)業(yè)務(wù)為生物藥、體外診斷、mRNA疫苗藥物、生命科學(xué)基礎研究等領(lǐng)域的原料與技術(shù)解決方案，包括靶點(diǎn)及因子類(lèi)蛋白、重組抗體、酶及試劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售及相關(guān)技術(shù)服務(wù)。公司在上海、蘇州和菏澤建有研發(fā)、生產(chǎn)基地。
公司擁有上萬(wàn)種重組蛋白的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗，自主研發(fā)了蛋白設計與改造、蛋白生產(chǎn)和質(zhì)量控制以及蛋白應用與評價(jià)等7大綜合性技術(shù)平臺，23項核心技術(shù)。公司以完善的技術(shù)體系和自產(chǎn)創(chuàng )新原料為基礎，為生物醫藥行業(yè)提供從產(chǎn)品到技術(shù)創(chuàng )新及開(kāi)發(fā)的一站式服務(wù)。
公司mRNA原料酶及試劑在國內市場(chǎng)處于領(lǐng)先地位，具備先進(jìn)的mRNA原料酶規?；a(chǎn)能力，產(chǎn)品質(zhì)量達到國際先進(jìn)水平。
近岸蛋白“專(zhuān)注底層創(chuàng )新，賦能生物醫藥行業(yè)”，以蛋白質(zhì)工具和技術(shù)的創(chuàng )新推動(dòng)生物醫藥行業(yè)創(chuàng )新升級，為高效改善人類(lèi)的生命健康而不懈努力。